出生38天锁定iopd:婴儿型庞贝病诊疗窗口前移的现场观察
新生儿筛查把iopd识别提前到无症状期,酶替代治疗让婴儿型庞贝病有了干预窗口。筛查覆盖、CRIM免疫状态、药物可及与成年过渡,仍在决定iopd患儿的长期结局。
新生儿筛查把iopd识别提前到无症状期,酶替代治疗让婴儿型庞贝病有了干预窗口。筛查覆盖、CRIM免疫状态、药物可及与成年过渡,仍在决定iopd患儿的长期结局。
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