出生38天锁定iopd：婴儿型庞贝病诊疗窗口前移的现场观察新生儿筛查把iopd识别提前到无症状期，酶替代治疗让婴儿型庞贝病有了干预窗口。筛查覆盖、CRIM免疫状态、药物可及与成年过渡，仍在决定iopd患儿的长期结局。国内 · 2026-09-22
